Dobrý deň, mám dotaz k prípravnému režimu pred alogénnou nepríbuzenskou TPKB. Jedná sa o 55 ročnú pacientku s MPN v terminálnej fibrotickej fáze (dátum dg. 8/23), JAK2 pozit. (vstupne 40.4%). Pac. nemala na začiatku klinické prejavy ochorenia, našla si zväčšenú slezinu, a mala výraznejšie potenie, ktoré trvá už od menopauzy. Hemogram vstupne komplet v norme: Le 7.86, Neu 72%, Hb 125, Tr 284, dľa USG splenomegália 25x15x8.5cm. U pacientky sme iniciálne odporučili liečbu ruxolitinibom, ktorú v dávke 2x20mg zahájila od 10/23. Liečba pokračovala do 6/25, pričom neprišlo k očakávanému zmenšeniu sleziny, avšak klinický stav bol stabilný, rovnako stabilný bol aj hemogram, bez nutnosti transfúzií. Slezina dľa USG v 6/25 rovnako 25cm. Taktiež došlo len k minimálnemu poklesu alelickej nálože na 36.5% V 8/25 prišlo k zmene stavu: bolesť v oblasti sleziny, schudnutie 9 kg, slabosť, opakované febrility. V KO Le 52.4, Neu 48%, blasty 6%, Hb 96, Tr 36. USG: Slezina nie je celá merateľná, objemne zv. zasahujúca do hypogastria, dľa CT početné infarkty sleziny. Cytologicky v KD do 5% blastov. Postupne dochádza k ďalšej anemizácii a ťažkej Tr-pénii, Hb okolo 70 a Tr okolo 10, s nutnosťou hemosubstitúcie. Liečba ruxolitinibom je prerušená. Pacientka bola odindikovaná na TPKB, nájdený nepríbuzný darca 9/10.
Prosím o úvahu o prípravom režime pred transplantáciou u tejto pacientky s obrovskou slezinou a ťažkou anémiou a trombocytopéniou. Uvažujeme aj o zmenšení sleziny pomocou RAT - či vôbec, a samozrejme otázne je načasovanie a dávka. Máte prosím niekto skúsenosť? Ďakujem veľmi pekne za odpovede.
Reakce: 4
Před transplantací by bylo vhodné zkusit léčbu jiným JAK inhibitorem – fedratinibem (inrebic) a pokusit se přece jen redukovat splenomegalii. Aktinoterapie slezina by byla vhodná, nicméně bude jí třeba naplánovat těsně před zahájením předtransplantační přípravy (conditioning), protože u pacientů dochází k relativně významné pancytopenii.
Pokud jde o přípravný režim, pak jsou u PMF dobré zkušenosti s kombinací Fludarabin-Treosulfan (FT) – má nižší toxicitu a dobrou účinnost. Aktuálně tento režim u PMF používáme jako primární. S ohledem na neshodného nepříbuzného dárce bych doporučoval GVHD profylaxi potransplantačním cyklofosfamidem.
V každém případě je jedinou cestou k potencionálnímu výléčení je alogenní transplantací i přes pokročilé onemocnění.
Pokud by byl k dispozici l fedratinib místo ruxolitinibu pak je to vhodné a mohla by se redukovat patologická populace před transplantacíů.
Slezina musí být těsně před transplantací ozářena jako součást přípravného režimu.
Přípravný režim bych také zvolil treosulfan s fladarabinem. Imunosupresivní terapie potransplantační cyklofosfamid nebo ATG.
Je nutné počítat s protrahovanou cytopenií a pomalým přihojením.
Doporučuji analgetika po infarktech, ihned nasadit JAK-inhibitor - upřednostnil bych např. momelotinib kvůli toleranci (schválí-li ho), ozáření před transplantací, dopor. Protonové centrum Bulovka (Dr. Dědečková), cca 1-2 týdny před conditioningem, jak píší odborníci přede mnou, treosulfan + fludarabin.
Vyjádření lékaře k doporučení kolegia
Ďakujem veľmi pekne za relevantné názory. Budeme podľa nich postupovať. Ďakujem za tento projekt.
Tazatel byl s doporučeními spokojenDalší případy
Progrese změn v krevním obraze (leukocytóza, erytrocytóza, trombocytóza)
Važená pani doktorka, vážený pán doktor, rada by som Vás poprosila o konzultáciu u našeho pacienta, r. 1949. 5.2. bol pacient na prav. prehliadke diabetologa, kde v rámci odberov krvi zistená mierná leukocytoza a erytrocytoza (viz. príloha). Následne...
59letá pac. s nově dg. PV a trombocytozou
Vážené kolegium, do hematol.amb.byla odeslána pac. nar 1966, kouří 30 let do 12cig/den, 168cm/ 88 kg, v KO: WBC 10,8, HGB 164, HCT 0,48, PLT 880, zákl. koagulogram, biochem. parametry včetně met.Fe,CRP v normě, jen pro trombocytozu očekávatelná lehká...
CML s aplázií kostní dřeně
Vážené kolegium, dobrý den, chtěl bych poprosit o názor na další vedení terapie u pacienta s chronickou myeloidní leukémií, který na terapii TKI vyvinul aplazii kostní dřeně a současně CML není optimálně kontrolována. 54 letý muž, dosud zdravý bez vý...
To je dotaz na transplantologa, kterým se už necítím být. Doporučuji předat k vyjádření primáři Jindrovi, profesoru Žákovi, případně profesoru Doubkovi. Další možností je obrátit se přímo na transplantační jednotky ÚHKT, Plzeň, Hradec Králové, Olomouc.