Dobrý deň, mám dotaz k prípravnému režimu pred alogénnou nepríbuzenskou TPKB. Jedná sa o 55 ročnú pacientku s MPN v terminálnej fibrotickej fáze (dátum dg. 8/23), JAK2 pozit. (vstupne 40.4%). Pac. nemala na začiatku klinické prejavy ochorenia, našla si zväčšenú slezinu, a mala výraznejšie potenie, ktoré trvá už od menopauzy. Hemogram vstupne komplet v norme: Le 7.86, Neu 72%, Hb 125, Tr 284, dľa USG splenomegália 25x15x8.5cm. U pacientky sme iniciálne odporučili liečbu ruxolitinibom, ktorú v dávke 2x20mg zahájila od 10/23. Liečba pokračovala do 6/25, pričom neprišlo k očakávanému zmenšeniu sleziny, avšak klinický stav bol stabilný, rovnako stabilný bol aj hemogram, bez nutnosti transfúzií. Slezina dľa USG v 6/25 rovnako 25cm. Taktiež došlo len k minimálnemu poklesu alelickej nálože na 36.5% V 8/25 prišlo k zmene stavu: bolesť v oblasti sleziny, schudnutie 9 kg, slabosť, opakované febrility. V KO Le 52.4, Neu 48%, blasty 6%, Hb 96, Tr 36. USG: Slezina nie je celá merateľná, objemne zv. zasahujúca do hypogastria, dľa CT početné infarkty sleziny. Cytologicky v KD do 5% blastov. Postupne dochádza k ďalšej anemizácii a ťažkej Tr-pénii, Hb okolo 70 a Tr okolo 10, s nutnosťou hemosubstitúcie. Liečba ruxolitinibom je prerušená. Pacientka bola odindikovaná na TPKB, nájdený nepríbuzný darca 9/10.
Prosím o úvahu o prípravom režime pred transplantáciou u tejto pacientky s obrovskou slezinou a ťažkou anémiou a trombocytopéniou. Uvažujeme aj o zmenšení sleziny pomocou RAT - či vôbec, a samozrejme otázne je načasovanie a dávka. Máte prosím niekto skúsenosť? Ďakujem veľmi pekne za odpovede.
Reakce: 4
Před transplantací by bylo vhodné zkusit léčbu jiným JAK inhibitorem – fedratinibem (inrebic) a pokusit se přece jen redukovat splenomegalii. Aktinoterapie slezina by byla vhodná, nicméně bude jí třeba naplánovat těsně před zahájením předtransplantační přípravy (conditioning), protože u pacientů dochází k relativně významné pancytopenii.
Pokud jde o přípravný režim, pak jsou u PMF dobré zkušenosti s kombinací Fludarabin-Treosulfan (FT) – má nižší toxicitu a dobrou účinnost. Aktuálně tento režim u PMF používáme jako primární. S ohledem na neshodného nepříbuzného dárce bych doporučoval GVHD profylaxi potransplantačním cyklofosfamidem.
V každém případě je jedinou cestou k potencionálnímu výléčení je alogenní transplantací i přes pokročilé onemocnění.
Pokud by byl k dispozici l fedratinib místo ruxolitinibu pak je to vhodné a mohla by se redukovat patologická populace před transplantacíů.
Slezina musí být těsně před transplantací ozářena jako součást přípravného režimu.
Přípravný režim bych také zvolil treosulfan s fladarabinem. Imunosupresivní terapie potransplantační cyklofosfamid nebo ATG.
Je nutné počítat s protrahovanou cytopenií a pomalým přihojením.
Doporučuji analgetika po infarktech, ihned nasadit JAK-inhibitor - upřednostnil bych např. momelotinib kvůli toleranci (schválí-li ho), ozáření před transplantací, dopor. Protonové centrum Bulovka (Dr. Dědečková), cca 1-2 týdny před conditioningem, jak píší odborníci přede mnou, treosulfan + fludarabin.
Vyjádření lékaře k doporučení kolegia
Ďakujem veľmi pekne za relevantné názory. Budeme podľa nich postupovať. Ďakujem za tento projekt.
Tazatel byl s doporučeními spokojenDalší případy
Leukocytoza
Dobrý den, mám takovou zajímavou pacientku - 41let, přichází pro únavu, nadváhu, padání vlasů, bolesti hlavy, ztrátu menses, gynekologem odeslána k nám. Při vyšetření zjištěn pouze vyšší tlak a vyšší CRP 44,2, Leu 12,6 s norm. differenciálem (ZBV, TS...
Makrocytoza
Dobrý den, jsem praktická lékařka a chtěla bych se prosím zeptat. Pacientka 54 let má od r. 2022 izolovaně makrocytozu 104-105fl, MCH 35pg, bez anémie, bez další cytopenie. Odběry měla celkem tři a makrocytoza je stacionární. V lab. bez hepatopatie v...
Mladý pacient rezistentný na nilotinib
25 ročný pacient je sledovaný od 2/2023 s dg. CML, Ph pozit., bcr/abl pozit., typ transkriptu b2a2. Po iniciálnej cytoredukčnej liečbe hydroxyureou sme od 17.2.23 zahájili liečbu 2.generačným TKI nilotinibom v štandardnej dávke 600mg. Liečba musela b...
To je dotaz na transplantologa, kterým se už necítím být. Doporučuji předat k vyjádření primáři Jindrovi, profesoru Žákovi, případně profesoru Doubkovi. Další možností je obrátit se přímo na transplantační jednotky ÚHKT, Plzeň, Hradec Králové, Olomouc.