Jakou léčbu byste doporučili u 10letého lehkého hemofilika (Hemofilie A), který vyvinul vysoký titr inhibitoru proti faktoru F8 poté, co musel být intenzivně léčen koncentráty F8 pro krvácení do svalu po úrazu? Má u něj cenu imunotolerance? Je u něj vhodná profylaxe krvácení (titr inhibitoru je přes 50 BU) a jestli ano, jaká/čím? Děkuji.
Reakce: 3
Imunotolerance je u jiné, než těžké formy hemofilie diskutabilní a její efekt není tak prokazatelný, jako u těžké hemofilie A. Doporučuji proto nyní zahájit profylaxi emicizumabem, nebot to povede k dostatečné prevenci krvácení (máme nejen literární, ale i osobní zkušenost) a lék je pro tuto indikaci on label již nyní. Pakliže do cca 6-12 měsícu bez aplikace FVIII nezačne inhibitor klesat, je možno zvážit alternativu konkomitatní ITT, ale bude záležet i na postoji pacienta a rodiny (ITT bude velkou zátěží, i když bude zvolen protokol podobný Atlantskému) Při krvácení léčba rFVIIa, ale s maximální obezřetností a vždy až po konsultaci centra. Většina případných drobných krvácení se zvládne i samotným emicizumabem.
Dobrý večer, ano emicizumab určitě a při krvácení i bypassová substituce. I u dospělých je lehká hemofilie s inhibitorem docela zapeklitý problém.
Další případy
Tromboza a IBD
Dobrý den, ráda bych se tímto na Vás obrátila s prosbou o konzultaci terapie v následujícím případě. Jedná se o 62letou pacientku, 55kg, s Leidenskou mutací v heterozygotní formě, která v roce 2023 prodělala povrchovou žilní trombózu intermediálního...
Prodloužené APTT při adenotomii?
Vážené kolegium, prosím o radu u 4leté dívky, která má mít adenotomii plasmovou koblací, ale má hraničně prodloužené APTT 1,35 a při horní hranici PT poměr 1, INR 1,04. Krevní obraz je zcela v normě. Mívá častější krvácení z nosu, občasně dle matky t...
Deficit F XII
Dobrý den vážené kolegium, mám dotaz ohledně deficitu f XII, zda je stále považován za získaný trombofilní stav a platí při jeho deficitu v rizikových situacích nutnost aplikace LMWH profylakticky. Děkuji za odpověď.
Dobrý den, je to otázka primárně na pediatra, ale od loňského roku máme podobný případ, kdy po 3 měsících Hemlibry jsme začali s imunotoleranční terapií.