65letá pacientka, t.č. ve velmi dobré kondici
Popis průběhu onemocnění: 2005 - stanovena dg. esenciální trombocytémie, léčena HU a později thromboreduktinem 2015 - stanovena diagnóza sekundární MF, JAK2 neg, kalretikulin +, hemosubstituce nutná (cca 2x Ery koncentrát á 14 dnů), DIPPS skore 2 2016 - nemyeloablativní transplantace PKB, dárce shodná sestra, CMV +/+, KS D/P stejná 2017 - relaps MF 2018-2021 - léčena HU, tromborediuctinem, IFN nesnášela po 5 měsících vysazen
XII/2022 - pravostranné srdeční selhání při plicní hypertenzi (tlak v plicnici 80 mm Hg), Angio-CT vyloučena TEN, hodnoty trombo 1000 x 10na9/L při plné dávce thromboreductinu a 500mg Litaliru, progreduje splenomegalie, potřeba hemosubstituce 1x týdně. Léčebně provedena TBI 1Gy jednorázově, nasazen ruxolitinib postupně až do dávky 2x20mg.
T.č. je 5 měsíců po léčbě bez známek plicní hypertenze, KP plně kompenzovaná, slezina cca kranikaudálně 16 cm, trombocyty 150-250 x 10 na 9/L, leukocyty 5-12 x 10 na 6/L, hemosubstituce 2x Ery á 3 týdny
Pacientka má vhodného nepříbuzného dárce, shoda 10/10. Celkový stav je velmi dobrý. Nicméně historie a trvání nemoci neumožňují s jistotou odhadnout další průběh. Orientačně DIPPS skore 2, MTSS ve vysokém riziku, MYSEC-PM 42 měsíců.
Otázkou je zda by jste doporučili druhou transplantaci nebo ne? (pozn: Protože rozhodování je dosti složité seznámil jsem pacientku s léčebnými možnostmi, riziky a výsledky. Rozhodla se pro 2. transplant).
Reakce: 4
Toto je velmi svízelné rozhodování, i když je pac. lékaři znám dokonale, takto na dálku je to o to větší problém. Čí má pac. krvetvorbu - chimerismus? Nálož CALR mutace a sekundární mutace? Jaký má diff. - mladší granulo-, blasty, normoblasty?
Z uvedeného se zdá, že jediným problémem pac. je t.č. transfuzní dependence, nezdá se mi, že by toto samo o sobě zakládalo potřebu provést 2. alo-HSCT, navíc v záloze (jak píše Prof. Faber) jsou DLI. Navíc v anamnéze kard. selhávání.
Vyčkáme odpovědí na shora položené otázky a ještě snad, jaké má červené parametry v době před transfuzí ery a jakou má nyní hladinu EPO ?
Vyjádření lékaře k doporučení kolegia
Předem Vám děkuji, že se případem zabýváte. Pokusím se odpovědět na Vaše dotazy:
Dárkyně - sestra byla o 2 roky starší než pacientka.
Přípravný režim byl: Bu2dny, Fludara 5 dní, Thymoglobulin 5mg/m2
Dosaženo CR, 100% dárcovského chimérismu. Došlo k odhojení cca po 1 roce trvající CR. DLI nepodány z důvodů odmítnutí sestry. T.č. DC 0%.
Nyní 5 let po 1. alogenní transplantaci. Je vybrán nepříbuzný dárce, 21 letý muž, KS stejná
Pravostranné srdeční selhání souviselo s vysokou aktivitou onemocnění s vysokým tlaky v plicním řečišti. Opakované UZ vyšetření srdce prokázalo normalizaci stavu po proběhlé léčbě. Nebyla prokázána TEN (angio CT)
Hodnoty hemoglobinu před hemosubstitucí pod 70 g/L, hodnoty nad 80 g/l toleruje
V dif. rozpočtu jsou cca 2-3 % blasty, 7% myelocytů, 10% metamyelocytů, 8 % tyčí a zbytek segmenty a lymfocyty
Samozřejmě přítomny normoblasty.
Nálož kalretikulinu neumíme stanovit a nikam jsme neposílali (v této chvíli ani nevím kdo stanovuje)
NGS na přídatné mutace nebylo provedeno (jistě by šlo doplnit)
Hladina endogenního erytropetinu je výrazně zvýšena ( nad 500)
Pacienti při rozhodování o provedení alogenní transplantace mají obecně optimističtější představy o výsledcích, než je možno v reálném životě dosáhnout. U zmíněné pacientky se na tom nepochybně může podílet také zkušenost s první transplantací. Jistě, pacientka není komorbidní, cítí se dobře a má velmi rizikové onemocnění - to jsou faktory, které mluví pro transplantaci. Negativním faktorem je věk (věkový medián reportovaných transplantačních souborů u MF bývá cca o 10 let nižší), byla by to transplantace od nepříbuzeneckého dárce (byť optimálně selektovaného) a dále nepříznivý je i interval od stanovení diagnózy a fakt, že jde o druhou transplantaci v pořadí (na zohlednění těchto dvou faktorů ale není moc dat). V případě provedení transplantace bych podle všech dostupných údajů neviděl pro pacientku pravděpodobnost dožití se 5 let při současném vyléčení MF vyšší než 30 %, ale reálnější bude ještě nižší číslo. K tomu je potřeba počítat s tím, že bude mít pravděpodobně horší kvalitu života v důsledku všech možných komplikací a opravdu vysoké riziko úmrtí během prvních týdnů po transplantaci. Transplantace může také dopadnout jako ta první, ztrátou dárcovského chimérizmu a relapsem. Rozhodování je to extrémně složité a i když pacientka splňuje všechna "papírová" kritéria a jak píšete už se v podstatě pro transplantaci rozhodla, nebude mít přece jen delší přežití a lepší kvalitu života (bez dlouhodobé hospitalizace, komplikací atd) na stávající konzervativní léčbě??? Rozhodně by se měl vyjádřit transplantolog z pracoviště, kde byla provedena první transplantace a pacientka by měla být velmi důsledně informována o rizicích a možných komplikacích výkonu, protože její představy jsou nepochybně výrazně optimističtější než možná realita. V každém případě by mě zajímal další osud nemocné.
Další případy
MPN s eozinofíliou
Dobrý deň, dovoľte mi poprosiť o názor na liečbu myeloproliferácie s eozinofíliou PDGFRB+. 84 r pani, od r. 2016 :JAK2+ MPN úvodne s trombocytózou , užívala Hydroxyurea, úvodné vyš kostnej drene:46XX JAK2+(2%) del 5q31:10% ., trepanobiopsia záverovan...
Aspirin + cytoredukce u low a intermediate risk MPN
Vážené kolégium, ráda bych se zeptala na užívání ASA v kombinaci s cytoredukcí u low risk a intermediate risk ET a PV. Dle jednotlivých prognostických systémů u ET: ELN, IPSET-Th, IPSET a u PV: ELN, IPSS, není úplně jasné jestli pacient s nutností cy...
Nejasná elevace nezralých granulocytů
NO: Pacient (1964) s diagnozou Tu močového měchýře, invazívní uroteliální karcinom, St.p.ureteroileostomii dle Brickera. St.p.4 seriích CT CBDCA + Gemcitabin 6-8/22, St.p.radikální RT na pánev 65 Gy/35fr – 5.10.-23.11.2022, tč. udržovací terapie avel...
Ještě by mě zajímala odpověď na první transplantaci - jaký byl použit conditioning? byl dosažen 100% dárcovský chimérismus a alespoň hematologická remise? nebylo použito DLI? Sestra je asi ve věku nemocné a nepříbuzenský dárce je mladší muž nebo tomu není tak?