Chronické myeloproliferativní onemocnění u 40letého muže

Nepochybně bych s pacientem diskutoval možnost nasazení interferonu, který jako jediný může snížit zastoupení patologického klonu. O nasazení interferonu bych se snažil přesto, že dle SPC u polycytemie je indikován preparát Besremi, který však u nás nemá schválenou úhradu. Je určitě vhodné pokusit se pojišťovnu přesto o schválení úhrady požádat, ale tato to nejspíše odmítne. Nezbývá tedy než při druhém pokusu žádat o schválení úhrady přípravku Pegasys, nicméně tento dle SPC není k léčbě pacientů s polycytemia vera indikován, ale jde aktuálně o jediný interferon dostupný na trhu. Je velmi důležité se obeznámit s nežádoucími účinky, zejména v případě pokud nemáte s používáním interferonu dostatečné zkušenosti. Popis rizik podávání interferonu přesahuje účel této komunikace. Chtěl bych se ještě zastavit při údajích, které u pacienta uvádíte. Zmiňujete totiž hemoglobin, ale rozhodování zda provést venepunkci, je nezbytné provést podle hematokritu, který se doporučuje udržovat na úrovni 0,45. Prosté venepunkce je možné nahradit velmi účinně erytrocytaferézou, kterou je pak možné provádět méně často. Jedinou podmínkou jsou slušné žíly k punkci.

Dle doporučení české skupiny CZEMP (Schwarz et al, Vnitř lék 2011) i středoevropské skupiny CEMPO (Hatalová et al, Eur J Haematol 2018) je jakákoli trombocytémie u dg. PV indikací k zahájení cytoredukce (je přítomna trombogenní mutace JAK2), doporučení ELN (jimiž se asi v ČR řídí menšina pracovišť, žel je převzala tzv "Červená kniha") považuji v tomto ohledu (i jiných) za insuficientní. Navíc měl pac. mikrocirkulační problémy (aspirin-sensitivní) se susp. nálezem na mozku, o to víc je potřeba rychle stabilizovat KO, trombocytémie a přítomnost mikrocirkul. obtíží představují přídatné riziko dalších trombotických uddálostí u PV. A čím víc jednotlivých rizik, tím větší individuální riziko pacienta.

V této době je na trhu v ČR velký nedostatek Pegasysu, já osobně bych zatím volil malou dávku hydroxyurey (cca 0,5-1 g denně na max. pár měsíců u mladého člověka) + anagrelid (cca 3 cps denně, 1. den jen 1, nutno rychle titrovat dávky), při stabilizaci KO ve smyslu Hkt pod 45 a trombo- pod 400 bych postupně snižoval až vysazoval Litalir a zároveň podával Pegasys, s pomalou eskalací dávek (1. 45, 2. 90 ug ... Nízké dávky na úvod snižují incidenci nežádoucích účinků a zlepšují toleranci). Hydroxyurea působí významně rychlejší pokles v červené řadě, než interferony, jejichž max. účinek na červenou se projeví až za 6-18 měs. léčby). U nevysoké polycytémie dle Hb u Vašeho provádíme na našem pracovišti venepunkce, lze i z 1 vpichu při náběru pac.

Jinak má prof. Fáber pravdu, on-label je u PV ropeginterferon (Besremi), který však ZP notoricky neschvalují a nemá úhradu, zatímco levnější Pegasys je off-label, ale úhradu již má. Tímto pojišťovny nutí lékaře do protiprávní situace.

Vážení, souhlasím s oběma svými kolegy, ale přikláním se k větší aktivitě stran požadavku schválení Besremi, který může mít až kurativní účinek a z této řady je jako jediný lék "on-label".