Autorka: MUDr. Vlasta Raušová
14. října 2026 zveřejnila Americká hematologická společnost (ASH) nová doporučení pro léčbu myelofibrózy, vzácného a život ohrožujícího nádorového onemocnění krve. Důraz je kladen na rozšířené molekulární testování, včasné doporučení k transplantaci, vhodné použití inhibitorů JAK a léčbu aspirinem u vybraných pacientů.
Myelofibróza (MF) je nádorové onemocnění kostní dřeně, které patří mezi chronické myeloproliferativní nemoci. Podstatou nemoci je postupně se vyvíjející vazivová přestavba (fibróza) kostní dřeně (myelo). Klíčovou roli na počátku nemoci hraje patologická přeměna krvetvorné buňky, která vede nejprve k zvýšené produkci krevních destiček a bílých krvinek. V průběhu nemoci je krvetvorná tkáň kostní dřeně nahrazena vazivem a je tedy produkován menší počet krevních buněk. K úpravě nedostatku krevních buněk se krvetvorba přesunuje do jater a sleziny, což je důvodem zvětšování těchto orgánů. Játra a slezina však nejsou schopny v dostatečném množství tvořit krevní buňky a postupně dojde k poklesu všech krevních buněk (červených krvinek, krevních destiček, bílých krvinek). Navíc zvětšená slezina částečně zadržuje již vytvořené červené krvinky, což je dalším důvodem jejich sníženého počtu. Onemocnění probíhá chronicky, obvykle během několika let. Příčina onemocnění je neznámá (idiopatická).
Léčba idiopatické myelofibrózy spočívá v redukci rizika komplikací a léčbě symptomů nemoci. V současné době jde o nevyléčitelné onemocnění, malá skupina mladších pacientů je vyléčitelná transplantací kostní dřeně. Prognóza pacientů s idiopatickou myelofibrózou je velmi závažná. Dvacet procent pacientů žije více než 10 let. Průměrné přežití pacientů od diagnózy idiopatické myelofibrózy je 5 let.
Myelofibrózu lze často dlouhodobě léčit pomocí léků, včetně inhibitorů JAK, které mohou pomoci zmenšit zvětšenou slezinu a zmírnit další příznaky onemocnění. V současné době je jedinou potenciálně kurativní léčbou alogenní transplantace kmenových buněk, při které jsou poškozené buňky pacienta nahrazeny zdravými, krev tvořícími kmenovými buňkami od dárce.
Hlavní body doporučení
• Pro včasné zvážení transplantace by mělo být při stanovení diagnózy provedeno rozšířené molekulární testování zaměřené na mutace s vysokým molekulárním rizikem. U pacientů léčených inhibitory JAK by se mělo usilovat o včasné doporučení k posouzení možnosti transplantace spíše než o doporučení až v okamžiku ztráty odpovědi na léčbu.
• Zvážit by se mělo použití inhibitorů JAK u MF s nižším rizikem, u níž se vyskytují příznaky související s onemocněním nebo splenomegalie. Naopak panel nedoporučuje zahájit léčbu inhibitory JAK u MF s vyšším rizikem bez příznaků nebo splenomegalie.
• Anémii související s MF lze léčit inhibitory JAK zaměřenými na anémii nebo doplňkovými terapiemi souběžně s pokračující, jinak účinnou léčbou inhibitory JAK.
• Zvážit by se mělo podávání aspirinu u pacientů s MF s mutací JAK2 V617F. U ostatních pacientů lze postupovat na základě společného rozhodování, které zohlední rovnováhu mezi rizikem krvácení a rizikem trombózy.
• Vzhledem k omezeným prospektivním údajům panel nedoporučuje rutinní podávání pegylovaného interferonu u prefibrotické MF bez nutnosti cytoredukce.
Doporučené postupy byly zveřejněny v recenzovaném časopise Blood Advances a byly vypracovány na základě přísného revizního procesu multidisciplinárním panelem odborníků, který zahrnoval specialisty na myelofibrózu a transplantace, odborníky na metodologii a pacienty i pečovatele s vlastními zkušenostmi.
Dokument identifikuje několik oblastí, v nichž je zapotřebí dalšího výzkumu, aby se i nadále zlepšovaly výsledky léčby pacientů. Patří mezi ně zlepšení predikce toho, kteří pacienti budou mít prospěch z konkrétních léčebných postupů, zavedení lepších přístupů k anémii související s myelofibrózou a vyjasnění načasování transplantace.
Reference:
1. Brady L Stein et al. American Society of Hematology 2026 Guidelines for the Management of Myelofibrosis in Adults. Blood Adv 2026; bloodadvances.2026021650.
2. https://www.hematology.org/newsroom/press-releases/2026/ash-issues-new-recommendations-to-improve-myelofibrosis-care
