Data z registru PedNet ukázala, že emicizumab je široce využíván v profylaxi dětí s hemofilií A, nicméně management léčby emicizumabem je v každém z 28 center, která se do projektu zapojila, variabilní. Většina pracovišť používá emicizumab ve všech schválených indikacích, převážně však u osob s těžkou a středně těžkou formou onemocnění. Pouze 3 centra hlásí pravidelné konkomitantní používání koagulačního faktoru VIII k zavedené profylaxi emicizumabem u PUPs, a to převážně z důvodu navození či udržení tolerance k FVIII. Imunotoleranční léčbu indikuje 24 z 27 center, 20 center používá emicizumab jako prvoliniovou profylaxi. Největší rozptyl je v monitoraci hladin emicizumabu - 9 center nemonitoruje hladiny vůbec, 8 center monitoruje v udržovací fázi léčby a 6 center hlásí monitoraci při každé pravidelné kontrole.1
Závěry interim analýzy neintervenční studie EMIIL potvrdily vysokou efektivitu emicizumabu v dosahování nulové míry léčených krvácení, což je v souladu s dříve prezentovanými daty registračních studií a dat z klinické praxe. 71,8 % pacientů (n=85) nemělo po celou dobu trvání studie (průměrná délka léčby byla 419 dnů) žádná léčená krvácení. V parametru spontánních léčených krvácení to bylo 87,1% pacientů a v parametru krvácení do cílových kloubů to bylo dokonce 96,5% pacientů.2
Ve Francii v období tří let provedli 40 chirurgických zákroků u 18 osob s těžkou hemofilií A bez inhibitoru FVIII užívajících emicizumab ve věku od 28 do 71 let. Zákroky proběhly nekomplikovaně bez závažných krvácení a bez výskytu trombóz. Většinu malých zákroků (28 u 16 pacientů) prováděli s preoperativním podáním koagulačního faktoru VIII, u poloviny endoskopických výkonů podávali koncentrát i pooperačně. Velké výkony (12 u 7 pacientů) byly kryty koncentráty předoperačně i pooperačně v průměru 25 dnů s průměrnou spotřebou 882 IU/kg. Zmíněné údaje poskytují nové důkazy o bezpečnosti provádění operací u osob s hemofilií A při profylaxi emicizumabem.3 Že je možné bezpečně provádět invazivní zákroky u pacientů profylakticky léčených emicizumabem, potvrzují i výsledky z reálné klinické praxe v národním centru pro léčbu hemofilie v Izraeli.4
U pacientů, kteří před lety podstoupili úspěšnou imunotoleranční léčbu, nebyla po krátkodobé expozici FVIII zaznamenána žádná recidiva vzniku inhibitoru FVIII. Příležitostná expozice FVIII může u pacientů s aktivním inhibitorem vyvolat přechodnou anamnestickou odpověď. V Izraeli dlouhodobě sledovali 51 pacientů s hemofilií A ve věku 1 měsíc až 80 let, s aktivním nebo dříve eradikovaným inhibitorem koagulačního faktoru VIII. Závěry této práce přináší alespoň částečnou odpověď na otázku, zda je u pacientů s profylaktickou léčbou HEMLIBRA® zvýšené riziko rekurence inhibitoru FVIII či nikoliv.5
Pacienti nad 50 let s kardiovaskulárním rizikem, léčení emicizumabem, zařazení do amerického registru ATHN7 (n=15) neměli žádný výskyt trombotických příhod dávaných do souvislosti s profylaktickou léčbou.6
Osoby užívající emicizumab se mohou věnovat různým formám fyzické aktivity s nízkým rizikem výskytu souvisejících krvácivých příhod. To naznačují výsledky interim analýzy studie Tsubasa, která pokračuje ve sledování respondentů a přinese další závěry v budoucnu.7
Významné snížení roční míry krvácení po převedení na profylaxi emicizumabem a 91% pacientů s nulovým počtem léčených krvácení bylo v Německu zaznamenáno pomocí elektronického diáře používaného jako pomůcka pro monitorování domácí léčby.8
Vysvětlivky:
PUPs = nepředléčené osoby, FVIII = koagulační faktor VIII, IU = mezinárodní jednotky, ATHN = American Thrombosis and Hemostasis Network
Reference:
1. Koenigs Ch, et al. ISTH 2023; ústní prezentace OC 43.1.
2. Oldenburg J, et al. ISTH 2023; ústní prezentace OC 43.4.
3. Brakta Ch, et al. ISTH 2023; ústní prezentace OC 43.3.
4. Cohen O, et al. ISTH 2023; prezentace posteru PB0627
5. Levy-Mendelovich S, et al. ISTH 2023; ústní prezentace OC 43.5.
6. Recht M, et al. ISTH 2023; prezentace posteru PB0625
7. Fujii T, et al. ISTH 2023; prezentace posteru PB0641
8. Mondorf W, et al. ISTH 2023; prezentace posteru PB0643
M-CZ-00003363
