CAR-T terapie představuje významný pokrok v léčbě. Jedná se o nový typ genové léčby, při níž je využito vlastních buněk imunitního systému pacienta, tzv. T-lymfocytů. Buňky jsou „přeprogramovány“ v laboratoři a vráceny zpět pacientovi tak, aby vyhledaly a ničily v těle nádor. V EU je aktuálně dostupných (schválených EMA) šest CAR-T terapií. Do Česka se nyní díky VZP ČR dostává šestá z nich.
Nadějí je pro pacienty s mnohočetným myelomem, tedy závažným onkologickým onemocněním krvetvorných buněk v kostní dřeni. Česko se tak zařadilo mezi jednu z prvních zemí Evropy v dostupnosti všech šesti CAR-T terapií.
Základem CAR-T terapie je využití imunitních buněk pacienta k cílenému boji s nádorem. Terapie se připravuje každému pacientovi na míru z jeho vlastních upravených bílých krvinek. „Nově vstupující CAR-T terapie má u pacientů mimořádně dobrou odezvu, cca 99 % pacientů odpoví na léčbu. VZP předpokládá, že nově vstupující CAR-T terapie by do konce roku 2028 mohla být podána až osmi desítkám jejich klientů. Primárně je terapie určená dospělým pacientům s mnohočetným myelomem, kteří již podstoupili alespoň jednu předchozí terapii,“ říká Ivan Duškov, ředitel VZP ČR.
„Na tuto léčbu naši nemocní delší dobu čekali. Díky vysoké poptávce ve světě a limitované výrobní kapacitě je pro nemocné v ČR k dispozici až nyní. Už to svědčí o tom, jak mimořádně účinná je to léčba. Chci ocenit mimořádně konstruktivní a rychlé jednání Všeobecné zdravotní pojišťovny. Jsem velmi rád, že pro prvního nemocného v ČR se již lék vyrábí a dostane jej v červnu,“ vysvětluje prof. Roman Hájek, přednosta Kliniky hematoonkologie FN Ostrava, a dodává: „Možnost časného použití od prvního relapsu onemocnění umožní co nejefektivnější použití této unikátní léčby. Věřím, že především nemocní ocení skutečnost, že jde o jednorázovou léčbu, což jistě podpoří jejich následnou kvalitu života.“
CAR-T lymfocyty jsou určeny kromě zmíněného mnohočetného myelomu také k léčbě některých dalších hematologických nádorů, přelomové jsou mechanismem, jejž v boji s nemocí využívají. „Vlastní buňky pacienta, které jsou laboratorně upraveny, v jeho těle vyhledávají nádorové buňky a ničí je.
CAR-T terapie dokáží výrazně zvrátit nepříznivé prognózy některých diagnóz. I tam, kde byly vyhlídky na uzdravení mizivé, dávají velkou šanci na přežití,“ vysvětluje Ivan Duškov a dodává: „V Evropě existuje pouze několik laboratoří, které jsou schopny provést takovou genovou úpravu buněk pacienta. Jeho T-lymfocyty je třeba doplnit o speciální receptor. Díky němu lymfocyty získávají novou schopnost vázat na sebe potřebné cílové molekuly, tedy právě ty, které se vyskytují na nádorových buňkách.“
Z laboratoří se upravené vlastní buňky vrací zpět k pacientovi, kterému jsou pomocí nitrožilní infuze jednorázově podány. Výroba každého léku trvá několik týdnů. Průměrná doba přípravy a podání CAR-T terapie („od žíly k žíle“) trvá obvykle 22 až 28 dní. Celý výrobní a logistický proces je značně náročný, zajišťují jej komerční výrobní závody např. v Německu, Belgii či Velké Británii.
Komplikovaná logistika a složitý výrobní proces patří k hlavním úskalím dalšího rozvoje těchto terapií. Růst evropského trhu pak mimo jiné brzdí i extrémně vysoké finanční náklady. V Česku se CAR-T terapie podává pouze ve vysoce specializovaných centrech hematoonkologické péče.
Mgr. Viktorie Plívová
tisková mluvčí
Tisková zpráva ke stažení ZDE
Zdroj: www.vzp.cz
